In dieser Monographie werden die Grundlagen und der Stand der aktuellen präklinischen und klinischen Forschung auf dem Gebiet der Entwicklung einer spezifischen, mutationsabhängigen Therapie bei Cystischer Fibrose beschrieben. Beginnend mit der Darstellung der Biologie und der Biomarker von CFTR, dem sogenannten CF-Gen, im Kontext mit Zystischer Fibrose, erhält der Leser Einsicht in die Grundlagen- und klinische Forschung von CFTR Modulatoren vom Labor bis in die klinische Anwendung. Ärzte und Patienten berichten über ihre Erfahrungen mit den ersten CFTR Potentiatoren, die es in die klinische Anwendung geschafft haben, wobei der CFTR Potentiator Ivacaftor das erste Beispiel einer mutationstypspezifischen Arzneimitteltherapie beim Menschen darstellt. Das Buch schließt mit einem Ausblick auf die zu erwartenden, weiteren Fortschritte auf diesem Gebiet.

Die Monographie ist in der Reihe „Medicine – State of the Art“ des Uni-Med Verlags erschienen, die sich unter anderem an Ärzte wendet, die sich über den neuesten Stand in der Medizin informieren wollen.

Die Federführung und Beteiligung etlicher Wissenschaftler des DZL an der Autorenschaft der Monographie spiegelt eindrucksvoll die Bedeutung und das internationale Spitzenniveau der CF-Forschung an den Standorten BREATH (Hannover) und TLRC (Heidelberg) im DZL wider. 

Weitere Informationen erhalten Sie unter: tuemmler.burkhard@mh-hannover.de

Text: BREATH/AZ

Publikation:

Tümmler B (Hrsg) Mutation-specific therapies in cystic fibrosis – Current status and prospects. 2014, UNI-MED Verlag, Bremen, pp. 88.
ISBN 978-3-8374-1476-9 und ISBN 978-1-84815-223-6