Im Jahr 1989 wurde das Gen CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) entdeckt, dessen Fehlfunktion zur Erkrankung der Mukoviszidose (auch genannt Zystische Fibrose, engl. Cystic Fibrosis, CF) führt. Bei der CF handelt es sich um die häufigste Erbkrankheit der kaukasischen Bevölkerung. Mehrere Organsysteme, wie die Atemwege, der Verdauungstrakt und die Fortpflanzungsorgane, sind betroffen. Besonders ausgeprägt ist die Symptomatik in der Lunge, in der sich zäher Schleim ansammelt, der einen optimalen Nährboden für Bakterien bietet. Patienten mit CF leiden entsprechend oft unter schweren Infektionen, Lungenentzündungen und einem fortschreitenden Verlust der Lungenfunktion. Da der Erkrankung ein einziges Gen zugrunde liegt, hat es bereits zahlreiche Versuche einer Gentherapie gegeben, bisher allerdings mit mäßigem Erfolg.

In der aktuellen Studie haben die WissenschaftlerInnen versucht, das gesunde CFTR-Gen mittels Nanopartikeln in Mäuse einzuschleusen, die eine Cftr-Mutation besitzen. Es wurde hierbei eine direkte Applikation in die Atemwege gewählt und die Integration des Gens über einen sogenannten Reporter (hier das Gen der Luciferase, welches auch Glühwürmchen zum Leuchten bringt), überprüft. Mit einer Spezialkamera konnten sie das Lichtsignal des Reporters in den Lungen der Mäuse nachweisen und so eine stabile Integration des Zielgenes in die DNA der behandelten Tiere nachweisen. Der nicht-virale Vektor (Genfähre) wies dabei praktisch keine toxischen Effekte auf, führte nicht zu erhöhten Entzündungszeichen in den Lungen der Versuchstiere und zeigte ein sicheres Integrationsmuster. Die verabreichten Nanopartikel werden daher als vielversprechender Ansatz einer innovativen Gentherapie für die Mukoviszidose betrachtet.

Die Realisierung der Studie im Rahmen eines Kooperationsprojektes mit der Arbeitsgruppe von Prof. Joseph Rosenecker von der LMU München war nur durch eine ausgezeichnete Zusammenarbeit verschiedener Institute auf dem MHH-Campus möglich.

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