Neuer Therapieansatz gegen eine bislang unheilbare Erkrankung
Die PCD ist eine seltene Erkrankung, die die Funktion der Flimmerhärchen (Zilien) in den Atemwegen stört. Dadurch ist die mukoziliäre Reinigung der Atemwege beeinträchtigt und Schleim und Krankheitserreger können nicht mehr richtig abtransportiert werden, was zu chronischen Atemwegsinfektionen und fortschreitender Lungenschädigung führt. Derzeit gibt es nur symptomatische Behandlungen, aber keine zugelassene kausale Therapieoption.
In ihrem mit knapp 150.000 EUR geförderten Projekt „Exploring the Therapeutic Potential of hiPSC-Derived Basal Cells in the Context of Primary Ciliary Dyskinesia (PCD) utilizing an in vitro cell therapy model“ setzt das Forschungstandem auf eine innovative Lösung: die Transplantation von hiPSC-abgeleiteten Basalzellen (iBCs) – also Stammzellen, die aus patienteneigenen Zellen gewonnen, genetisch korrigiert und dann in Basalzellen differenziert werden. Diese sollen in das geschädigte Atemwegsepithel integriert werden und dort funktionierende Flimmerhärchen bilden. „Unsere Forschung könnte einen Wendepunkt in der Behandlung von PCD darstellen“, erklärt Dr. Laura von Schledorn. „Wenn es gelingt, das erkrankte Epithel mit genetisch korrigierten Stammzellen zu regenerieren, könnten wir langfristig eine ursächliche Therapie für PCD schaffen.“

Zielgerichtete Zelltherapie mit innovativen Methoden
Um die Integration der Stammzellen in das Atemwegsepithel zu ermöglichen, erforscht das Team verschiedene Airway Surface Preparation Techniques (ASPT) – gezielte Methoden zur Vorbereitung der Atemwege. Dazu gehören chemische und physikalische Verfahren, die das erkrankte Gewebe gezielt schädigen, um Raum für die zu transplantierenden Zellen zu schaffen. „Schon ein geringer Anteil gesunder Zilien-tragender Zellen könnte ausreichen, um die Selbstreinigungsfunktion der Lunge wiederherzustellen“, so Dr. Ben Ole Staar. „Wir untersuchen, welche Mindestanzahl an funktionalen Zellen notwendig ist, um eine signifikante Verbesserung der mukoziliären Reinigung zu erzielen.“

Von der Laborforschung zur klinischen Anwendung
Das Projekt ist zunächst auf 24 Monate angelegt und soll den therapeutischen Effekt der Stammzelltherapie in einem In-vitro-Modell testen. Langfristig könnte der Ansatz in klinischen Studien weiterentwickelt und auf andere Lungenerkrankungen wie Mukoviszidose oder COPD übertragen werden.
Die Finanzierung erfolgt über das nTTP-GCT-Programm, das innovative Forschungsansätze im Bereich der Gen- und Zelltherapie fördert. Die Arbeit des Tandems könnte ein entscheidender Schritt auf dem Weg zu einer nachhaltigen Therapie für PCD-Patientinnen und Patienten sein.

Wir wünschen Dr. von Schledorn und Dr. Staar viel Erfolg bei diesem Projekt und für ihre weitere wissenschaftliche Zukunft.

Text: BREATH/AB

Foto: privat